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DUBLIN--([ BUSINESS WIRE ])--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annonc aujourd'hui de nouvelles donnes issues d'une tude de suivi long terme qui a dmontr que les amliorations de la fonction pulmonaire (volume expiratoire maximal par seconde, FEV₁), des sympt'mes respiratoires et de la prise de poids chez les personnes qui ont t traites au KALYDECOa" (ivacaftor) pendant 48 semaines dans une tude centrale sur deux (STRIVE ou ENVISION) taient durables sur une dure atteignant jusqu' 96 semaines compltes de traitements. L'tude d'extension continue PERSIST a recrut des personnes atteintes de mucoviscidose partir de 6 ans qui ont au moins une copie de la mutation G551D dans le gne rgulateur de conductance membranaire de la mucoviscidose (CFTR) ayant suivi le traitement lors des tudes de phase 3 STRIVE ou ENVISION (groupes sous KALYDECO et placebo) et qui rpondaient d'autres critres d'ligibilit spcifiques. Au total, neuf prsentations sur KALYDECO sont en cours de prsentation lors de la 35^me Confrence de l'European Cystic Fibrosis Society (ECFS) Dublin, du 6 au 9 juin 2012.

«L'objectif de cette tude consistait commencer nous aider comprendre si oui ou non les patients pouvaient bnficier d'un traitement au KALYDECO avant qu'ils ne prsentent des signes et sympt'mes graves de mucoviscidose. Les rsultats initiaux sont encourageants et soutiennent les tudes et l'valuation long terme.»

KALYDECO a fondamentalement modifi notre mthode d'approche du dveloppement de nouveaux mdicaments contre la mucoviscidose en ciblant la cause initiale de la maladie, a dclar Chris Wright, M.D., Ph.D., Vice-prsident directeur du service de dveloppement international de mdicaments et des affaires chez Vertex. Nous travaillons d'arrache-pied pour comprendre quels patients supplmentaires peuvent tre assists par KALYDECO tout en explorant de nouveaux mdicaments potentiels susceptibles d'aide beaucoup plus de personnes atteintes de mucoviscidose.

KALYDECO est le premier mdicament traiter la cause initiale de la mucoviscidose, une maladie gntique rare gnre par des protines CFTR dfectueuses ou manquantes suite des mutations du gne CFTR. Chez les personnes prsentant la mutation G551D, KALYDECO aide la protine CFTR dfectueuse fonctionner plus normalement. Environ 1 200 personnes aux tats-Unis et 1 100 personnes en Europe atteintes de mucoviscidose ont au moins une copie de la mutation G551D. KALYDECO a t approuv par la Food and Drug Administration (FDA) amricaine en janvier 2012 pour tre utilise sur les personnes atteintes de mucoviscidose partir de 6 ans qui ont au moins une copie de la mutation G551D mutation dans le gne CFTR. Vertex a rcemment reu un avis favorable du European Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) recommandant l'approbation de KALYDECO.

KALYDECO offre des bnfices et une scurit durable sur une priode atteignant jusqu' 96 semaines (extrait de l'ECFS WS6.4, jeudi 15h56 TMG)

Au moment de cette analyse, 74 adultes et adolescents ( partir de 12 ans) traits initialement au KALYDECO dans l'tude STRIVE poursuivent le traitement dans l'tude PERSIST sur un total de 96 semaines. Une amlioration moyenne absolue de 9,5points de pourcentage de la fonction pulmonaire (FEV₁ prdit en pourcentage), par rapport la base de latude STRIVE, a t observe la semaine 96. Vingt-cinq enfants (de 6 11 ans) qui avaient initialement t traits au KALYDECO dans l'tude ENVISION poursuivent le traitement dans l'tude PERSIST sur un total de 72 semaines. Une amlioration absolue moyenne de 10,1 points de pourcentage de la fonction pulmonaire, par rapport la base de l'tude ENVISION, a t observe la semaine 72.

Par ailleurs, l'analyse prsente cette semaine a dmontr que les personnes qui passaient au KALYDECO aprs avoir reu 48 semaines de traitement avec un placebo dans les tudes de phase 3 (n=86) ont vu des amliorations de leur fonction pulmonaire, des sympt'mes respiratoires et de la prise de poids par rapport ce qui a t observ chez les personnes sous KALYDECO ds le dbut des tudes de phase 3.

Les vnements indsirables observs ce jour chez les personnes sous KALYDECO lors de l'tude PERSIST correspondaient gnralement ceux qui ont t observs avec un traitement sous KALYDECO au cours des tudes initiales de phase 3. La majorit des vnements indsirables associs au KALYDECO taient lgers ou modrs en termes de gravit et se sont rsolus au cours de la priode d'tablissement de rapport. Aucun autre vnement indsirable n'a t identifi. Les vnements indsirables les plus courants qui ont t signals lors de l'tude PERSIST taient principalement lis la respiration et incluaient des exacerbations pulmonaires, une toux, une toux productive et une infection des voies respiratoires suprieures. Les vnements indsirables graves les plus souvent signals (qui sont survenus chez plusieurs patients) lors de l'tude PERSIST taient des exacerbations pulmonaires, de lahmoptysie et des occlusions intestinales. Au moment de cette analyse PERSIST, environ 1,0 pour cent des participants latude (2 sur 192) a interrompu le traitement du fait d'un vnement indsirable.

KALYDECO a amlior la fonction pulmonaire chez les personnes atteintes de mucoviscidose un stade prcoce (extrait de l'ECFS WS7.6, jeudi 18h00 TMG)

La maladie pulmonaire lie la mucoviscidose est connue pour dmarrer avant qu'elle ne soit dtectable par le FEV₁. Une fois que le FEV₁est tomb sous le niveau normal (prdiction de 80 85 pour cent), des dommages structurels peuvent dj s'tre produits, dont une grande partie risque d'tre irrversible.

Les donnes issues d'une tude croise de phase 2 randomise en deux volets chez des personnes atteintes de mucoviscidose un stade prcoce (FEV₁ suprieur une prdiction de 90 pour cent) partir de 6 ans qui ont au moins une copie de la mutation G551D ont t prsentes lors de la confrence et ont dmontr que KALYDECO gnrait des amliorations statistiquement importantes de la fonction pulmonaire. la ligne de base, le pourcentage moyen de prdiction de FEV₁ pour les participants l'tude (n=20) tait de 97,2 pour cent. Sur 29 jours de traitement, l'amlioration absolue moyenne de la fonction pulmonaire tait de 8,7 point pourcentage par rapport au placebo (p=0,0103).

La mucoviscidose est une maladie progressive et, avec l'ge, les dommages pulmonaires progressent et deviennent souvent irrversibles, a dclar l'investigatrice du KALYDECO Jane Davies, M.D., Royal Brompton Hospital et Imperial College Londres. L'objectif de cette tude consistait commencer nous aider comprendre si oui ou non les patients pouvaient bnficier d'un traitement au KALYDECO avant qu'ils ne prsentent des signes et sympt'mes graves de mucoviscidose. Les rsultats initiaux sont encourageants et soutiennent les tudes et l'valuation long terme.

KALYDECO rduisait considrablement le risque d'exacerbations pulmonaires(Affiche de l'ECFS n44)

Une analyse des donnes issues de l'tude de phase 3 STRIVE qui a recrut des personnes partir de 12 ans avec au moins une copie de la mutation G551D a t prsente lors de la confrence. Comme cela avait dj t signal auparavant, les personnes traites au KALYDECO prsentaient une rduction de 55 pour cent des risques d'exprimenter une exacerbation pulmonaire par rapport celles traites avec un placebo jusqu' la semaine 48. Les exacerbations pulmonaires sont gnralement considres comme des priodes d'aggravation des signes et sympt'mes de la mucoviscidose qui ncessitent souvent un traitement aux antibiotiques et des visites l'h'pital. De nouvelles donnes ont t obtenues d'une modlisation statistique et ont dmontr que les patients traits au KALYDECO taient galement beaucoup moins susceptibles de ncessiter une hospitalisation et des antibiotiques par voie intraveineuse que ceux qui taient traits avec un placebo. Tout au long des 48 semaines, les personnes traites au KALYDECO taient 67 pour cent moins susceptibles de ncessiter une hospitalisation pour exacerbation pulmonaire et 59 pour cent moins susceptibles de ncessiter des antibiotiques par voie intraveineuse pour la mme condition que les personnes traites avec un placebo.

Vertex poursuit son objectif de traiter plus de personnes atteintes de mucoviscidose

Vertex est engage dvelopper de nouveaux mdicaments pour traiter la cause initiale de la mucoviscidose. La socit envisage de dmarrer trois tudes centrales supplmentaires en 2012 pour tudier la scurit et l'efficacit de KALYDECO ; une tude de personnes prsentant la mutation CFTR R117H, une tude des personnes prsentant des mutations CFTR de synchronisation qui n'avaient pas t values dans les tudes de phase 3 prcdentes et une tude sur les enfants atteints de mucoviscidose ds l'ge de deux ans qui prsentent des mutations de synchronisation. Vertex mne galement deux tudes de phase 2 du KALYDECO en combinaison avec un correcteur de CFTR, VX-809 ou VX-661, pour traiter les personnes prsentant la forme de mucoviscidose la plus courante.

KALYDECO, VX-809 et VX-661 ont t dcouverts dans le cadre d'une collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., l'organisme but non lucratif qui se consacre la dcouverte et au dveloppement de mdicaments, affili la Cystic Fibrosis Foundation.

propos de la mucoviscidose

La mucoviscidose est une maladie gntique rare potentiellement mortelle qui affecte environ 70 000 personnes travers le monde, notamment 30 000 personnes aux tats-Unis et 35 000 personnes en Europe. Selon les rapports annuel 2009 de l'Australian Cystic Fibrosis Registry, environ 160 personnes ont t identifies comme prsentant la mutation G551D d'aprs un test du gnotype, mais on estime que 8 pour cent des prs de 3 000 personnes atteintes de mucoviscidose en Australie prsentent la mutation G551D.

Aujourd'hui, la prdiction d'ge moyen de survie pour une personne atteinte de mucoviscidose est d'environ 38 ans, mais l'ge de dcs moyen demeure dans le milieu de la vingtaine. Plus de 1 800 mutations sont connues dans le gne CFTR. Certaines de ces mutations, qui peuvent tre dtermines par un test gntique ou du gnotype, aboutissent la mucoviscidose en crant des protines CFTR qui ne fonctionnent pas ou trop peu d'entre elles au niveau de la surface cellulaire. L'absence de protines CFTR qui fonctionnent entrane une mauvaise circulation du sel et de l'eau vers et depuis les cellules dans un certain nombre d'organes, notamment les poumons. Ceci entrane l'accumulation de mucus anormalement pais et collant qui peuvent gnrer des infections pulmonaires chroniques et des dommages pulmonaires progressifs.

Chez certaines personnes, les protines duCFTR sont prsentes la surface des cellules, mais accusent un dysfonctionnement. La mutation communment appeleG551D constitue un type dece dysfonctionnement.

propos du KALYDECO

KALYDECOa" (Ivacaftor) est le premier traitement ciblant visant la cause sous-jacente de la mucoviscidose. L'usage du KALYDECO (150mg, q12h) a t approuv par l'autorit amricaine en matire d'aliments et de mdicaments, la U.S.FoodandDrugAdministration, enjanvier2012 pour les sujets de six ans et plus atteints de mucoviscidose qui sont porteurs d'au moins une copie de la mutationG551D du gne CFTR. Environ 600personnes atteintes de la mucoviscidose ont commenc le traitement au KALYDECOdepuis.

Vertex dtient les droits mondiaux de dveloppement et de commercialisation de KALYDECO. En mai 2012, Vertex a reu un avis favorable du consensus du European Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) recommandant son approbation. Vertex se prpare galement soumettre un dp't rglementaire en Australie au troisime trimestre de 2012.

Indication et informations importantes relatives la scurit

Le KALYDECO (150 mg, q12h) est un mdicament sur ordonnance utilis pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients gs de 6 ans ou plus qui sont porteurs daune certaine mutation de leur gne CFTR appele mutation G551D.

Le KALYDECO ne doit pas tre utilis chez les personnes atteintes de mucoviscidose provoque par daautres mutations du gne CFTR. Il naest pas efficace chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs de deux copies de la mutation F508del (F508del/F508del) dans le gne CFTR.

On ignore si le KALYDECO est sr et efficace chez les enfants de moins de 6 ans.

Le KALYDECO ne doit pas tre utilis avec certains mdicaments, notamment les antibiotiques rifampine et rifabutine ; les mdicaments servant traiter les crises dapilepsie (phnobarbital, carbamazpine ou phnytone) et le supplment base de plantes millepertuis.

Le KALYDECO peut gnrer des effets indsirables graves. Des effets indsirables qui pourraient ou non tre lis au KALYDECO mais qui se sont produits plus frquemment chez les patients traits au KALYDECO incluaient des douleurs abdominales, un taux lev d'enzymes hpatocytaires dans le sang et un taux de glycmie faible. Une valuation rgulire est recommande.

Les effets indsirables les plus courants associs au KALYDECO incluent : maux de tte ; infections des voies respiratoires suprieures (rhume ordinaire) dont des congestions de la gorge, nasales ou des sinus ainsi que le nez qui coule ; douleurs abdominales (estomac) ; diarrhe ; ruptions cutanes ; nauses et vertiges.

Il ne saagit pas l daune liste exhaustive des effets secondaires possibles du KALYDECO. Les patients doivent informer leurs prestataires de soins de sant de tout effet secondaire qui les drange ou qui ne disparat pas.

Veuillez consulter l'intgralit des informations posologiques amricaines pour le KALYDECO sur le site [ www.KALYDECO.com ].

Historique de la collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)

Vertex a dmarr son programme de recherche sur la mucoviscidose en 1998 dans le cadre daune collaboration avec CFFT, la socit affilie de dcouverte et de dveloppement de mdicaments, but non lucratif, de la Cystic Fibrosis Foundation. Cette collaboration a t tendue afin de soutenir la dcouverte et le dveloppement acclrs des modulateurs de la protine CFTR de Vertex.

propos de la Cystic Fibrosis Foundation

La Cystic Fibrosis Foundation est le leader mondial dans la recherche de traitement contre la mucoviscidose. La fondation finance plus de recherches contre la mucoviscidose que toute autre organisation et pratiquement chaque mdicament contre la mucoviscidose en vente actuellement a t possible grce au soutien de la fondation. Base Bethesda dans l'tat du Maryland, la fondation soutient et accrdite un rseau national de centres de soins qui a t reconnu par les instituts de sant nationaux en tant que modle de soins pour une maladie chronique. La CF Foundation est une organisation but non lucratif soutenue par des donateurs. Pour des informations complmentaires, visitez [ www.cff.org ].

Vertex en bref

Vertex cre de nouvelles possibilits dans le domaine de la mdecine. Nos quipes dcouvrent, dveloppent et commercialisent des thrapies innovantes pour que les personnes atteintes de maladies graves puissent vivre mieux.

Les chercheurs de Vertex et nos collaborateurs travaillent sur de nouveaux mdicaments pour gurir ou amliorer significativement le traitement des hpatites C, de la mucoviscidose, de la polyarthrite rhumatode, de l'pilepsie et d'autres maladies potentiellement mortelles.

Fonde il y a plus de 20 ans Cambridge, dans le Massachusetts, la socit Vertex dispose dornavant de programmes et de sites de recherche mondiaux aux tats-Unis, au Royaume Uni et au Canada. Aujourdahui, Vertex emploie plus de 2 000 personnes travers le monde, et le magazine Science a class la socit en premire position de sa liste 2011 des principaux employeurs dans le secteur des sciences de la vie.

Note spciale concernant les dclarations prospectives

Le prsent communiqu de presse contient des noncs prospectifs dfinis dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, notamment les dclarations du Dr. Wright dans le deuxime paragraphe de ce communiqu de presse, les dclarations du Dr. Davies dans le neuvime paragraphe de ce communiqu de presse et les dclarations concernant (i) l'engagement de Vertex pour modifier le traitement contre la mucoviscidose en ciblant la cause initiale de la maladie, (ii) l'intention de Vertex de dmarrer trois tudes centrales supplmentaires en 2012 pour tudier la scurit et l'efficacit du KALYDECO et (iii) les soumissions rglementaires en Europe et en Australie. Tandis que Vertex pense que les noncs prvisionnels contenus dans ce communiqu de presse sont exacts, un certain nombre de facteurs pourraient gnrer une diffrence substantielle des vnements ou rsultats rels par rapport ceux qui sont indiqus par ces noncs prospectifs. Ces risques et incertitudes incluent notamment que les rsultats finaux d'essais cliniques en cours ou les rsultats d'essais cliniques ultrieurs du KALYDECO ne sont pas favorables et les autres risques numrs dans la section des facteurs de risques du rapport annuel et les rapports trimestriels de Vertex dposs auprs de la Securities and Exchange Commission et disponibles sur le site Web de la socit : [ www.vrtx.com ]. Vertex dcline toute obligation de mise jour des informations contenues dans ce communiqu de presse si de nouvelles informations deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

Le texte du communiqu issu daune traduction ne doit daaucune manire tre considr comme officiel. La seule version du communiqu qui fasse foi est celle du communiqu dans sa langue daorigine. La traduction devra toujours tre confronte au texte source, qui fera jurisprudence.