A Comisso Europia concede ao VIDAZA autorizao completa de comercializao para o tratamento de pacientes com sndromes mielodispls

Primeira e única terapia epigenética contra o câncer comprovadamente capaz de prolongar significativamente a sobrevivência de pacientes com SMD e AML Intermediário-2 e de alto risco

Primeira terapia aprovada efetiva entre uma ampla variedade de subgrupos de SMD, bem como Leucemia Mielóide Aguda (AML) com 20 a 30% de blastos e displasia de multilinhagem, conforme classificado pela Organização Mundial de Saúde (WHO)

Primeiro produto medicinal aprovado em SMD para alcançar uma taxa de independência de transfusão maior que 40% em pacientes com categorias de risco Intermediário-2 e de alto risco de acordo com o IPSS (Sistema Internacional de Classificação de Prognóstico)

A Celgene International Sàrl (Nasdaq:CELG) anunciou hoje que seu medicamento contra o câncer, VIDAZA (azacitidina), recebeu autorização completa de comercialização pela Comissão Européia para o tratamento de pacientes adultos que não são elegíveis para transplante de células-tronco hematopoéticas com:

SMD Intermediário-2 e de alto risco de acordo com o IPSS, ou
Leucemia mielomonocítica crônica (CMML) com 10 a 29% de blastos marrons sem síndrome mieloproliferativo, ou
AML com 20 a 30% de blastos e displasia de multilinhagem, de acordo com a classificação da WHO

"A aprovação do VIDAZA pela Comissão Européia é reconhecimento do benefício significante de sobrevivência fornecido por esta terapia contra malignidades hematológicas críticas", disse Philippe Van Holle, Presidente da Celgene Europe. "Vamos agora começar a trabalhar com as autoridades reguladoras locais de país a país para reembolso e distribuição para cada estado-membro da União Européia".

A aprovação foi baseada nos dados de eficácia e segurança de estudos clínicos avaliando o VIDAZA em pacientes com SMD e RAEB-T dentro da categoria AML conforme definição pelo sistema de classificação da WHO. Estes dados centrais de eficácia e segurança foram principalmente fornecidos a partir do estudo de sobrevivência do VIDAZA (AZA-001), o maior estudo controlado randomizado internacional de Fase III jamais realizado em pacientes com SMD de alto risco e AML WHO, demonstrando um aumento clinicamente relevante na sobrevivência média de 9,4 meses (24,4 vs. 15 meses) comparado com sistemas de cuidado convencionais.

"O benefício sem precedentes de sobrevivência demonstrado pelo VIDAZA salienta a urgente necessidade dos pacientes obterem acesso rápido a esta terapia", disse Pierre Fenaux, M.D., Ph.D. da Universidade de Paris e investigador líder do estudo de sobrevivência AZA-001. "Tenho o prazer de oferecer uma terapia tão significante para pacientes nesta população mal-atendida".

Além de prolongar a sobrevivência geral, 45% dos pacientes tratados com VIDAZA^®alcançaram independência de transfusão de glóbulos vermelhos no estudo AZA-001. Também foi bem tolerado pelos pacientes. A meta dos investigadores foi tratar até a progressão da doença, e uma média de nove ciclos foi entregue.

No estudo de sobrevivência AZA-001, os eventos adversos ocorrendo com mais freqüência para pacientes recebendo VIDAZA foram trombocitopenia (69,7%), neutropenia (65,7%) e anemia (51,4%).

O VIDAZA recebeu designação de medicamento órfão para o tratamento de SMD e AML na União Européia.

Sobre VIDAZA

Em 2008 de agosto, VIDAZA se tornou o primeiro e único medicamento aprovado pela FDA para demonstrar uma extensão significante de sobrevivência geral comparada com sistemas de cuidado convencionais, para pacientes com SMD e AML Intermediário-2 e de alto risco. A FDA aprovou o VIDAZA, o primeiro em uma nova classe de medicamentos chamados agentes de hipometilação para tratamento de todos os cinco subtipos de SMD: francês, americano, britânico (FAB), que incluem pacientes de baixo e alto risco. Estes subtipos incluem: anemia refratária (RA) ou anemia refratária com sideroblastos em anel (RARS) se acompanhada por neutropenia ou trombocitopenia ou requerendo transfusões; anemia refratária com excesso de blastos (RAEB), anemia refratária com excesso de blastos em transformação (RAEB-T), e leucemia mielomonocítica crônica (CMML). O mais recente sistema de classificação WHO incorpora os pacientes RAEB-T dentro da categoria AML. O VIDAZA recebeu designação de medicamento órfão em vários mercados incluindo a União Européia, E.U.A. e Japão.

Sobre epigenética

Acredita-se que o VIDAZA exerça seus efeitos antineoplásticos por mecanismos múltiplos que incluem citotoxicidade em células hematopoéticas anormais na medula óssea e hipometilação do DNA. Os efeitos citotóxicos do VIDAZA podem resultar de mecanismos múltiplos, incluindo inibição de DNA, RNA e síntese de proteína, incorporação em RNA e DNA, e ativação de caminhos prejudiciais no DNA. Células sem proliferação são relativamente insensíveis ao VIDAZA. A incorporação do VIDAZA no DNA resulta na inativação de metiltransferases de DNA, causando a hipometilação do DNA. A hipometilação de DNA de genes aberrantemente metilados envolvidos na regulação do ciclo de célula normal, diferenciação e caminhos de morte pode resultar na reexpressão do gene e restabelecimento de funções de supressão do câncer nas células cancerígenas. A importância relativa da hipometilação de DNA versus a citotoxicidade ou outras atividades do VIDAZA para os resultados clínicos ainda não foi estabelecida.

Sobre as síndromes mielodisplásicas

As síndromes mielodisplásicas (SMD) constituem um grupo de doenças hematológicas que afetam aproximadamente 300.000 pessoas no mundo inteiro. As síndromes mielodisplásicas ocorrem quando as células sanguíneas permanecem em estado imaturo ou "blastos" dentro da medula óssea e nunca se desenvolvem como células maduras capazes de realizar suas funções necessárias. Eventualmente, a medula óssea pode se encher de células blásticas anulando o desenvolvimento de células normais. Pacientes com SMD de alto-risco têm uma sobrevivência média de aproximadamente 6 a 12 meses. Os pacientes com SMD normalmente dependem de transfusões de sangue para lidar com os sintomas de anemia e fadiga, e podem desenvolver uma toxicidade e/ou sobrecarga de ferro devido às freqüentes transfusões, ressaltando assim a necessidade crítica de novas terapias enfocadas na causa da condição, em vez de simplesmente tratar os sintomas.

Sobre a leucemia mielóide aguda

A leucemia mielóide aguda (AML) é um câncer das células sangüíneas mielóides que freqüentemente transforma de SMD mediante a progressão da doença. AML é a proliferação de células anormais que se acumulam na medula óssea e interferem com todos os tipos de produção normal de células sangüíneas (displasia de multilinhagem). AML tem sido tradicionalmente tratada com quimioterapia de alta intensidade, que é insuficientemente tolerada pela maioria dos pacientes que são atingidos – pessoas de idade avançada. Estes pacientes ficam, em grande parte, sem tratamento, e como não são elegíveis para terapia curativa, a probabilidade de vida é curta e freqüentemente medida em semanas a meses.

Sobre a Celgene International Sàrl

A Celgene International Sàrl, localizada em Boudry, no Canton of Neuchâtel, Suíça, é uma subsidiárai integral e sede internacional da Celgene Corporation. A Celgene Corporation, sediada em Summit, Nova Jersey, é uma companhia global biofarmacêutica integrada, principalmente envolvida na descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapias inovadoras para o tratamento do câncer e doenças inflamatórias através da regulação de genes e proteínas. Para obter informação adicional visite o website da empresa em [ www.celgene.com ].

Este comunicado contém certas declarações prospectivas que envolvem riscos conhecidos e desconhecidos, atrasos, incertezas e outros fatores que não estão sob o controle da Companhia, que podem fazer com que resultados atuais, de desempenho ou realizações da Companhia sejam materialmente diferentes dos resultados de desempenho ou outras expectativas decorrentes destas declarações prospectivas. Estes fatores incluem resultados de atividades atuais ou pendentes de pesquisa e desenvolvimento, ações da FDA e outras autoridades reguladoras, e os fatores detalhados nos arquivos da Companhia perante a CVM dos EUA, como o Formulário 10-K, 10-Q e relatórios 8-K.

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