N@N

La Comisin Europea concede la autorizacin para comercializar VIDAZA para el tratamiento de pacientes con sndromes mielodisplsic

^{Published on 2008-12-23 20:51:34, Last Modified on 2008-12-23 20:53:54 - Market Wire}
 

BOUDRY, Suiza--([ BUSINESS WIRE ])--Celgene International Sàrl (Nasdaq:CELG):

• Primera y única terapia epigenética contra el cáncer probada por prolongar significativamente la supervivencia a pacientes con SMD y LMA intermedio-2 y de alto riesgo

• Primera terapia efectiva aprobada entre una amplia variedad de subgrupos de SMD, así como también leucemia mieloide aguda con 20-30 por ciento de blastos y displasia multilineal, como lo clasificó la Organización Mundial de la Salud (OMS)

• Primer producto medicinal aprobado para SMD por lograr una tasa de independencia a las transfusiones de más del 40 por ciento en pacientes con el Sistema Internacional de Puntuación del Pronóstico (IPSS, por sus siglas en inglés) en las categorías de riesgo intermedio-2 y alto

Celgene International Sàrl (Nasdaq:CELG) anunció hoy que la Comisión Europea le ha concedido la autorización para comercializar completamente su droga contra el cáncer, VIDAZA (azacitidina), para el tratamiento de pacientes adultos que no son elegidos para el trasplante de células madre hematopoyéticas con:

• SMD intermedio-2 y de alto riesgo de acuerdo con IPSS, o
• Leucemia mielomonocítica crónica con 10-29 por ciento de blastos en la médula sin desorden mieloproliferativo, o
• LMA con 20-30 por ciento de blastos y displasia multilineal, de acuerdo con la clasificación de la OMS

"La aprobación de la Comisión Europea para VIDAZA es el reconocimiento del beneficio de supervivencia significativo proporcionado por esta terapia para desordenes hematológicos críticos", dijo Philippe Van Holle, Presidente de Celgene Europa. "Ahora comenzaremos a trabajar con las autoridades normativas locales de cada país para el reembolso y la distribución a todos los estados miembro de la Unión Europea".

La aprobación se basó en la eficacia y la información de seguridad de los estudios clínicos que evaluaron VIDAZA en pacientes con SMD y RAEB-T dentro de la categoría LMA, como lo define el sistema de clasificación de la OMS. Esta eficacia esencial y la información de seguridad fueron principalmente provistas por el ensayo de supervivencia de VIDAZA (AZA-001), el mayor estudio controlado Fase III alguna vez realizado internacionalmente en forma aleatoria en pacientes de alto riesgo con SMD y LMA de acuerdo con la OMS, que demostró un incremento clínicamente relevante en la media de supervivencia de 9,4 meses (24,4 vs 15r meses) comparado con los sistemas de cuidado convencionales.

"El beneficio de supervivencia sin precedentes demostrado por VIDAZA acentúa la necesidad urgente para que los pacientes consigan el acceso rápido a esta terapia", dijo Pierre Fenaux, doctor en medicina y en filosofía de la Universidad de París e investigador principal del ensayo de prueba AZA-001. "Estoy contento de tener esta terapia tan significativa para los pacientes en esta población carente de servicios".

Además de prolongar la supervivencia total, el 45 por ciento de los pacientes tratados con VIDAZA^® lograron independencia de la transfusión de glóbulos rojos en el estudio AZA-001. También fue bien tolerado por los pacientes. Los investigadores tuvieron como meta tratarlos hasta el avance de la enfermedad y se brindó una media de nueve ciclos.

En el estudio de supervivencia AZA-001, los mayores efectos adversos que ocurrieron con más frecuencia para los pacientes que recibieron VIDAZA fueron trombocitopenia (69,7%), neutropenia (65,7%) y anemia (51,4%).

VIDAZA ha recibido la denominación de droga huérfana para el tratamiento de SMD y LMA en la Unión Europea.

Acerca de VIDAZA

En agosto de 2008, VIDAZA se convirtió en la primera y única droga aprobada por la FDA (Administración de drogas y alimentos) por demostrar una prolongación significativa de la supervivencia total comparada con los sistemas de cuidado convencionales, para pacientes con SMD y LMA de alto riesgo e intermedio-2. La FDA aprobó VIDAZA, la primera en una nueva clase de drogas llamadas agentes de hipometilación, para el tratamiento de los cinco subtipos de SMD franceses, americanos y británicos (FAB), que incluye tanto pacientes de bajo como de alto riesgo. Estos subtipos incluyen: anemia refractaria o anemia refractaria con sideroblastos en anillos si está acompañada por neutropenia o trombocitopenia o requiere transfusiones, anemia refractaria con exceso de blastos, anemia refractaria con exceso de blastos en transformación y leucemia mielomonocítica crónica. El más reciente sistema de clasificación de la OMS incorpora a los pacientes RAEB-T dentro de la categoría LMA. VIDAZA ha recibido la denominación de droga huérfana en varios mercados, incluyendo la Unión Europea, EE.UU. y Japón.

Acerca de epigenéticos

Se cree que VIDAZA ejerce sus efectos antineoplásicos por medio de múltiples mecanismos incluyendo la citotoxicidad en células hematopoyéticas anormales en la médula ósea y la hipometilación del ADN. Los efectos citotóxicos de VIDAZA pueden resultar de múltiples mecanismos, incluyendo la inhibición del ADN, ARN y la síntesis de proteína, la incorporación en el ARN y el ADN, y la activación de vías de daño del ADN. Las células que no proliferan son relativamente insensibles a VIDAZA. La incorporación de VIDAZA en el ADN da por resultado la inactivación de las metiltransferasas del ADN, llevando a la hipometilación del ADN. La hipometilación del ADN de los genes aberrantemente metilados involucrados en la regulación del ciclo normal de la célula, la diferenciación y las vías muertas pueden resultar en la re-expresión del gen y la restauración de las funciones supresoras del cáncer para las células cancerígenas. La importancia relativa de la hipometilación del ADN versus la citotoxicidad u otras actividades de VIDAZA para los resultados clínicos no han sido establecidas.

Acerca de los síndromes mielodisplásicos

Los síndromes mielodisplásicos son un grupo de neoplasias malignas hematológicas que afectan aproximadamente a 300.000 personas en todo el mundo. Los síndromes mielodisplásicos ocurren cuando los glóbulos rojos permanecen en una etapa inmadura o «de blastos» dentro de la médula ósea y nunca se convierten en células maduras capaces de llevar a cabo las funciones necesarias. Con el tiempo, los blastos pueden llenar la médula ósea y suprimir el desarrollo normal de las células. Los pacientes con alto riesgo de SMD tienen una media de supervivencia de aproximadamente 6-12 meses. Los pacientes con SMD deben hacerse transfusiones de sangre con frecuencia para controlar los síntomas de la anemia y la fatiga y las transfusiones frecuentes pueden producir una sobrecarga y/o toxicidad de hierro mortales, y de este modo acentuar la necesidad crucial de aplicar terapias nuevas que apunten a la causa de la enfermedad en lugar de simplemente controlar los síntomas.

Acerca de la leucemia mieloide aguda

La leucemia mieloide aguda es un cáncer de las células mieloides que con frecuencia se transforman del SMD con el avance de la enfermedad. LMA es la proliferación de las células anormales que se acumulan en la médula ósea e interfieren con todos los tipos de producción de células sanguíneas normales (displasia multilineal). La LMA tradicionalmente ha sido tratada con quimioterapia de alta intensidad, que es poco tolerada por la mayoría de los pacientes que la padecen, es decir las personas mayores. Estos pacientes mayormente no son tratados y como no son elegidos para la terapia de curación, la esperanza de vida es corta y con frecuencia se mide de semanas a meses.

Acerca de Celgene International Sàrl

Celgene International Sàrl, ubicada en Boudry, en el cantón de Neuchatel, Suiza, es una subsidiaria propiedad completa y la sede internacional de Celgene Corporation. Celgene Corporation, cuya sede central se encuentra en Summit, Nueva Jersey, es una empresa biofarmacéutica mundial integrada comprometida principalmente con el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias innovadoras para el tratamiento de cáncer y enfermedades inflamatorias a través del control de los genes y las proteínas. Para más información, por favor visite el sito web de la Empresa en [ www.celgene.com ].

Este comunicado contiene ciertas declaraciones prospectivas que abarcan riesgos, obstáculos, incertidumbres y otros factores conocidos y desconocidos que no se encuentran bajo el control de la Empresa, que pueden causar resultados, desempeño o logros reales de la empresa que sean materialmente diferentes de los resultados, desempeño u otras expectativas implícitas por estas declaraciones prospectivas. Estos factores incluyen resultados de actividades de investigación y desarrollo actuales o pendientes, hechos por la FDA y otras autoridades normativas, y aquellos factores detallados en los archivos de la Empresa ante la Comisión de Valores como los informes de los Formularios 10-K, 10-Q y 8-K.

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.