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Anmeldung der ersten Patienten fr weltweite Phase-III-Studie ber Dexpramipexol zur Behandlung von ALS

^{Published on 2011-03-31 05:36:29 - Market Wire}
 

WESTON (Massachusetts) und PITTSBURGH--([ BUSINESS WIRE ])--[ Biogen Idec ] (NASDAQ: BIIB) und [ Knopp Biosciences ] gaben heute die Aufnahme des ersten Patienten in die EMPOWER-Studie bekannt, eine multinationale Phase-III-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Dexpramipexol bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS). ALS, auch bekannt als Lou-Gehrig- und Motoneuron-Krankheit (MND), ist eine schnell fortschreitende und degenerative Erkrankung der motorischen Nervenzellen im Gehirn und Rckenmark. Die Krankheit fhrt zu Muskelschwund, Spastik, Schwchung, progressiver Lhmung und schlielich zum Tod, in der Regel durch Atemstillstand.

„Durch die hohen Erwartungen an Dexpramipexol hat sich ein hochmotiviertes multinationales Netzwerk von Forschern und Koordinatoren gebildet, die herausfinden wollen, ob Dexpramipexol als neue Behandlungsform fr ALS-Patienten infrage kommt."

aALS ist eine schwere Krankheit, die Patienten im besten Lebensalter trifft und fr die ein dringender Bedarf an neuen wirksamen Behandlungsoptionen bestehta, so Merit Cudkowicz, M.D., MSc, Leiterin der MDA ALS Clinic am Massachusetts General Hospital und Prfrztin der EMPOWER-Studie. aIn den vergangenen Jahres wurden die Forschungsanstrengungen fr ALS deutlich ausgeweitet und neue Erkenntnisse ber die Erkrankung gewonnen, die uns mglicherweise helfen werden, neue Behandlungsanstze fr ALS zu entdecken und zu entwickeln.a

EMPOWER ist eine randomisierte, placebokontrollierte und multizentrische Parallelgruppen-Doppelblind-Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von Dexpramipexol bei Personen mit familirer oder sporadischer ALS. Etwa 804 Patienten werden im Verhltnis von eins zu eins randomisiert und erhalten entweder zweimal tglich 150 mg Dexpramipexol oder Placebo. Die Patienten werden ber einen Zeitraum von mindestens 12 Monaten berwacht. Die "rzte knnen bei allen teilnehmenden Patienten die Anwendung der aktuellen ALS-Standardbehandlung whrend der Studie fortsetzen. Der primre Endpunkt der Studie wird anhand einer um Mortalittsdaten bereinigten gemeinsamen Rangliste von funktionellen Behandlungsergebnissen beurteilt, die der ALS Functional Rating Scale, Revised (ALSFRS-R) entspricht. Hierbei handelt es sich um ein anerkanntes Bewertungsinstrument, das "rzte zur berwachung der Behinderungsprogression bei ALS-Patienten einsetzen.

aBiogen Idec sucht gemeinsam mit der ALS-Community nach neuen Behandlungsoptionen fr diese tdliche Erkrankung und nach Wegen, die Lebensqualitt der Betroffenen zu verbesserna, berichtet Alfred Sandrock, M.D., Ph.D., Senior Vice President, Development, Biogen Idec. aAuf der Basis der vielversprechenden Daten frherer klinischer Studien sind wir davon berzeugt, dass Dexpramipexol das Potenzial fr bedeutende Fortschritte in der ALS-Therapie besitzt, und wir werden dieses Potenzial einer neuen Behandlungsoption fr diese verheerende Erkrankung umfassend erforschen.a

aKnopp Biosciences ist sehr erfreut ber den Beginn der EMPOWER-Studie und der Phase-III-Entwicklung von Dexpramipexola, erklrt Michael Bozik, M.D., Prsident und CEO, Knopp. aDurch die hohen Erwartungen an Dexpramipexol hat sich ein hochmotiviertes multinationales Netzwerk von Forschern und Koordinatoren gebildet, die herausfinden wollen, ob Dexpramipexol als neue Behandlungsform fr ALS-Patienten infrage kommt.a

In drei Phase-I-Studien an gesunden Testpersonen wurde Dexpramipexol in Einzeldosierungen von bis zu 300 mg oder Mehrfach-Dosierungen von bis zu zweimal 150 mg pro Tag an viereinhalb Tagen gut vertragen. Die gute Vertrglichkeit von Dexpramipexol wurde auerdem von einer zweiteiligen Phase-II-Studie (CL201) besttigt, an der etwa 100 ALS-Patienten ber einen Zeitraum von bis zu neun Monaten teilnahmen, sowie in einer nachfolgenden Phase-II-Verlngerungsstudie (CL211), in der die ALS-Patienten weitere zwei Jahre lang beobachtet wurden. Im ersten Teil von CL201 wurde bei einer Tagesdosierung von zweimal 150 mg Dexpramipexol ber 12 Wochen die Tendenz festgestellt, den Funktionsverlust im Vergleich zu Placebo zu verlangsamen. Nach einer weiteren Randomisierung im zweiten Teil von CL201 zeigte sich bei einer Tagesdosierung von ebenfalls zweimal 150 mg Dexpramipexol erneut eine Tendenz zur Verlangsamung des Funktionsverlustes sowie zur Verbesserung der berlebensdauer ber einen Zeitraum von 6 Monaten. Bei der CL201-Studie wurde anhand der gemeinsamen Rangliste, die sowohl die Funktionen als auch die berlebensdauer erfasst und den primren Endpunkt der Phase-III-Studie darstellt, ein klarer Vorteil fr die Tagesdosis von zweimal 150 mg Dexpramipexol gegenber zweimal 25 mg ermittelt.

Biogen Idec hat mit der US-amerikanischen Arzneimittelaufsichtsbehrde FDA ein Special Protocol Assessment (SPA) fr die Gestaltung der klinischen Studie der Phase III fr Dexpramipexol vereinbart. Bei einem SPA wertet die FDA das Protokoll einer klinischen Studie aus, um zu entscheiden, ob aktuelle wissenschaftliche und regulatorische Anforderungen fr einen mglichen Marktzulassungsantrag des neuen Wirkstoffs erfllt werden mssen.

Bei der Verabreichung des Wirkstoffs an den ersten Patienten der EMPOWER-Studie wird eine Meilenstein-Zahlung in Hhe von 10 Mio. US-Dollar von Biogen Idec an Knopp fllig.

ber Dexpramipexol

Dexpramipexol ist ein neuartiger, oral verabreichter Wirkstoff fr die Behandlung von ALS, der derzeit entwickelt wird. Der Wirkstoff hat in mehreren in vitro- und in vivo-Studien neuroprotektive Eigenschaften gezeigt und erhht vermutlich die Effizienz von Mitochondrien, die Energie erzeugenden Teile der Krperzellen. Bei ALS-Patienten sind die Mitochondrien in den Motoneuronen erheblichen Belastungen ausgesetzt. In einer Phase-II-Studie erreichte Dexpramipexol in der Bewertung von Sicherheit und Vertrglichkeit das Primrziel und zeigte bei der Hchstdosierung (zweimal 150 mg tglich) die Tendenz einer dosierungsabhngigen Verlangsamung des funktionellen Rckgangs sowie einer Verbesserung der berlebensdauer. Dexpramipexol hat von der FDA den Fast-Track-Status erhalten, der eine beschleunigte Prfung ermglicht, und wurde von der FDA und der Europischen Arzneimittelagentur als Orphan Drug fr die Behandlung von ALS anerkannt.

ber ALS

Die amyotrophe Lateralsklerose, die auch als Lou-Gehrig-Syndrom oder Motorneuronerkrankung bezeichnet wird, ist eine generell und schnell tdlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung, die mit einer fortschreitenden Muskelschwche und Muskelschwund einhergeht. ALS tritt bei Erwachsenen in der Lebensmitte auf und stellt fr Betreuungspersonen eine erhebliche Belastung dar. Die weltweite Hufigkeit von ALS liegt bei etwa zwei von 100.000 Menschen. Bisher wurde nur ein Wirkstoff fr die Behandlung von ALS zugelassen, der die berlebensdauer in der Regel um zwei bis drei Monate verlngert. Die Lebenserwartung betrgt im Allgemeinen drei bis fnf Jahre ab dem Auftreten der ersten Symptome.

ber Biogen Idec

Biogen Idec setzt richtungsweisende Forschung zur Entdeckung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von biologischen Wirkstoffen ein, die neue Behandlungsoptionen fr schwere Krankheiten schaffen, insbesondere im Bereich der neurologischen Erkrankungen. Biogen Idec wurde 1978 gegrndet und ist das weltweit lteste unabhngige Biotechnologieunternehmen. Patienten aus allen Regionen der Welt werden mit den fhrenden Multiple-Sklerose-Therapeutika des Unternehmens behandelt, das einen Jahresumsatz von mehr als 4 Mrd. US-Dollar erzielt. Produktinformationen, Pressemitteilungen und weitergehende Informationen ber das Unternehmen finden Sie im Internet auf [ www.biogenidec.com ].

ber Knopp Biosciences LLC

Knopp Biosciences LLC mit Sitz in Pittsburgh, US-Bundesstaat Pennsylvania, ist ein pharmazeutisches Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt auf der Bereitstellung bahnbrechender Behandlungsoptionen fr Gebiete mit ungedecktem medizinischen Bedarf durch Innovation, Kompetenz und Kooperationen. Der fhrende Produktkandidat des Unternehmens ist KNS-760704 (Dexpramipexol), ein oral bioverfgbares Kleinmolekl zur Behandlung von ALS, das im Rahmen einer Lizenzvereinbarung mit Biogen Idec entwickelt wird. Die aktuellen Forschungsaktivitten von Knopp richten sich auf die pharmakologische Mediation von krankheitsrelevanten Targets der Mitochondrien und Ionenkanle. Die Finanzierung von Knopp wird geleitet von der Saturn Capital Inc. Boston als Vermittler sowie Saturn Partners II als wichtigster Geldgeber. Zu den Kapitalgebern gehren auch Mitbegrnder LaunchCyte LLC, Innovation Works und Kramer Capital Partners.

Safe-Harbor-Erklrung ber zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthlt zukunftsgerichtete Aussagen, darunter Aussagen ber die Entwicklung von Dexpramipexol fr die Behandlung von ALS. Diese zukunftsgerichteten Aussagen knnen anhand von Wrtern wie avermutena, aglaubena, aschtzena, aerwartena, aprognostizierena, abeabsichtigena, amglicherweisea, aplanena und awerdena sowie hnlichen Wrtern und Formulierungen erkannt werden. Zukunftsgerichtete Aussagen sollten nicht als verlssliche Informationen bewertet werden.

Solche Aussagen sind mit Risiken und Unwgbarkeiten behaftet, die dazu fhren knnen, dass die tatschlichen Ergebnisse erheblich von den zum Ausdruck gebrachten Erwartungen abweichen, darunter auch unsere Abhngigkeit von unseren drei Hauptprodukten AVONEX®, RITUXAN® und TYSABRI, die Bedeutung des Umsatzwachstums von TYSABRI, die Wettbewerbssituation, die Unwgbarkeit des Erfolgs bei der Vermarktung anderer Produkte, das Auftreten nachteiliger Sicherheitsvorflle im Zusammenhang mit unseren Produkten, "nderungen der Bedingungen der Kostenbernahme fr unsere Produkte, Markt- und Wirtschaftsbedingungen, unsere Abhngigkeit von Kooperationen, ber die wir ggf. nicht zu jeder Zeit die vollstndige Kontrolle haben, das Unvermgen zur Umsetzung unserer Wachstumsinitiativen, das Unvermgen zur Einhaltung behrdlicher Vorschriften und mgliche negative Folgen von "nderungen derartiger Vorschriften, Gebhren und andere Kosten in Verbindung mit unseren Anlagen, Schwankungen unseres effektiven Steuersatzes, unsere Fhigkeit, qualifiziertes Personal einzustellen und an uns zu binden, die Risiken in Verbindung mit internationalen Geschften, unsere Fhigkeit, unser geistiges Eigentum zu schtzen und die hierdurch entstehenden Kosten, Produkthaftungsansprche, Schwankungen unserer Betriebsergebnisse, die Markt-, Zins- und Kreditrisiken im Zusammenhang mit unserem Portfolio gngiger Wertpapiere, die Verschuldung des Unternehmens, Umweltrisiken, Aspekte unserer Unternehmensfhrung und unserer Kooperationen sowie die sonstigen Risiken und Unwgbarkeiten, die im Abschnitt aRisk Factorsa (Risikofaktoren) in unserem aktuellen Quartals- und Jahresbericht und in anderen Berichten beschrieben werden, die wir bei der US-amerikanischen Brsenaufsichtsbehrde SEC eingereicht haben.

Diese Aussagen beruhen auf unseren derzeitigen Annahmen und Erwartungen und gelten nur zum Zeitpunkt der vorliegenden Pressemitteilung. Wir bernehmen keinerlei Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen ffentlich zu aktualisieren.

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