Health & Fitness
Health and Fitness
Health and Fitness
Tue, December 7, 2010
Mon, December 6, 2010
Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum melden erstmalige Gabe ihres langwirkenden rekombinanten Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein
WESTON, Massachusetts, und STOCKHOLM--([ BUSINESS WIRE ])--[ Biogen Idec ] (NASDAQ: BIIB) und [ Swedish Orphan Biovitrum ] (STO: SOBI) gaben heute bekannt,dass ihr langwirkendes rekombinantes Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein (rFVIIIFc) im Rahmen einer globalen klinischen Zulassungsstudie erstmals einem Patienten verabreicht wurde. Die Studie trgt den Namen A-LONG und ist eine offene multizentrische Phase-2/3-Studie, welche die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von rFVIIIFc bei vorbehandelten Hmophilie-A-Patienten beurteilen soll.
„Die erste Gabe an einen Patienten im Rahmen derA-LONG-Studie ist ein wichtiger Meilenstein im Hinblick auf unsere Fortschritte bei der Entwicklung eines Medikaments, das das Potenzial besitzt, das Leben von Menschen mit Hmophilie A zu verndern"
aDie Behandlung von Hmophilie erfordert hufige Injektionen, die fr die Menschen, die an der Krankheit leiden, sowie ihre Familien eine groe Belastung sein knnena, so John Pasi, M.D., Co-Leiter der A-LONG-Studie und Professor fr Hmostasen- und Thrombosenforschung, Barts and The London School of Medicine and Dentistry, London. aEs besteht ein hoher, ungedeckter Bedarf an Faktor-VIII-Produkten wie rFVIIIFc, die das Potenzial besitzen, mit weniger hufigen Injektionen lnger vor Blutungen zu schtzen und mglicherweise die mit Hmophilie einhergehenden Komplikationen zu verringern und die Lebensqualitt dieser Patienten verbessern.a
rFVIIIFc ist ein vollstndig rekombinanter Gerinnungsfaktor, der mithilfe der neuartigen und unternehmenseigenen monomerischen Fc-Fusionstechnologie von Biogen Idec entwickelt wurde. Die A-LONG-Studie ist darauf ausgelegt, verschiedene Dosierungsschemata von rFVIIIFc im Hinblick auf die Blutungsprvention zu beurteilen, gemessen anhand der Anzahl von Durchbruchsblutungen whrend des Studienzeitraums. Die Studie wird auerdem die Wirksamkeit von rFVIIIFc im Bedarfsfall und im chirurgischen Bereich beurteilen und die Pharmakokinetik einer Einzeldosis rFVIIIFc mit der Einzeldosis eines auf dem Markt erhltlichen rekombinanten Faktor-VIII-Produkts (Advate®, rekombinanter Antihmophiliefaktor, plasma-/albuminfreie Methode, rFVIII) vergleichen.
aDie erste Gabe an einen Patienten im Rahmen derA-LONG-Studie ist ein wichtiger Meilenstein im Hinblick auf unsere Fortschritte bei der Entwicklung eines Medikaments, das das Potenzial besitzt, das Leben von Menschen mit Hmophilie A zu vernderna, so Glenn Pierce, M.D. , Ph.D., Vice President und Chief Medical Officer des Geschftsbereichs fr Hmophiliemedikamente von Biogen Idec. aDiese Studie in Verbindung mit der laufenden Phase-2/3-Studie ber unser vollstndig rekombinantes langwirkendes Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein fr die Behandlung von Hmophilie B ist ein weiteres Beispiel fr unser umfassendes Engagement bei der Entwicklung besserer Behandlungsmethoden fr Hmophiliepatienten auf der ganzen Welt.a
arFVIIIFc ist ein innovatives Arzneimittel mit dem Potenzial, die Lebensqualitt von Hmophilie-A-Patienten positiv zu beeinflussena, so Peter Edman, Ph.D., der wissenschaftliche Leiter von Swedish Orphan Biovitrum. aDiese Studie wurde auf der Grundlage der positiven Daten eingeleitet, die wir in unserer Phase-1/2a-Studie gewonnen hatten, und sie ist auch ein groartiger Erfolg fr Swedish Orphan Biovitrum.a
ber die A-LONG-Studie
Die A-LONG-Studie ist eine offene multizentrische klinische Studie, welche die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von rFVIIIFc in der Prvention und Behandlung von Blutungen bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hmophilie A beurteilen soll. Den Erwartungen zufolge werden etwa 150 Patienten in 60 Behandlungszentren in aller Welt an der Studie teilnehmen. Die Studie wird mnnliche Patienten im Alter von mindestens 12 Jahren aufnehmen, die mit schwerer Hmophilie A diagnostiziert wurden, bei denen eine dokumentierte Behandlungsgeschichte von mindestens 150 Tagen mit einem derzeit marktgngigen Faktor-VIII-Produkt vorliegt und deren Thrombozytenanzahl mindestens 100.000 Zellen/?L betrgt. Die Patienten werden in drei Studienarme aufgeteilt: hochdosierte Prophylaxe, niedrigdosierte Prophylaxe und Behandlung im Bedarfsfall.
Ziel der Studie ist die Beurteilung der Sicherheit und Vertrglichkeit von rFVIIIFc, gemessen anhand klinisch aufflliger Vernderungen von den Ausgangswerten physischer Untersuchungen, Vitalparametern, Laborwerten sowie anhand des Auftretens unerwnschter Ereignisse und der Inhibitorentwicklung. Die Studie wird auerdem beurteilen, inwieweit rFVIIIFc vor Blutungen schtzen kann, indem sie die Anzahl der spontanen und traumabedingten Blutungsepisoden in den jeweiligen Studienarmen auswertet. Die A-LONG-Studie wird verschiedene Dosierungsschemata von rFVIIIFc im Hinblick auf die Blutungsprvention beurteilen. Zu den sekundren Endpunkten gehren die aufgenommene Gesamtmenge von rFVIIIFc je Proband, das Ansprechen auf die Verabreichung und die Pharmakokinetik einer einzelnen Dosis rFVIIIFc im Vergleich zu Advate.
ber rFVIIIFc und das Programm zur Entwicklung rekombinanter Fc-Fusionsproteine fr die Behandlung von Hmophilie
rFVIIIFc ist ein rekombinantes Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein, das mithilfe der monomerischen Fc-Fusionstechnologie entwickelt wurde. Die Technologie nutzt einen natrlichen Mechanismus, der rFVIIIFc im Blutkreislauf wiederverwertet und so seine Halbwertszeit verlngert. Bei dem Medikament handelt es sich um einen vollstndig rekombinanten Gerinnungsfaktor, der das Protein ersetzt, das Hmophilie-A-Patienten fehlt, und der lnger als marktgngige Faktor-VIII-Produkte wirkt.
Die Entscheidung, rFVIIIFc in eine Zulassungsstudie fortschreiten zu lassen, beruhte auf den aussagekrftigen Daten der klinischen Phase 1/2a und gnstigen prklinischen Daten. Im Juli gaben Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum die Daten der offenen Dosierungsfindungsstudie der Phase 1/2a bekannt, bei der die Sicherheit und Pharmakokinetik von intravens verabreichtem rFVIIIFc an 16 vorbehandelten Patienten mit schwerer Hmophilie A untersucht wurde. In der Studie zeigte rFVIIIFc eine lngere Halbwertszeit als Advate und wurde gut vertragen, ohne dass mit dem Medikament zusammenhngende ernste unerwnschte Ereignisse auftraten. Bei 11 der 16 Patienten traten unerwnschte Ereignisse auf, wobei nur ein Fall mit dem Medikament zusammenhing. Dabei handelte es sich um Dysgeusie (Strung des Geschmacksempfindens).
Mithilfe der gleichen proprietren Technologie, die sie bei der Entwicklung von rFVIIIFc einsetzen, entwickeln Biogen Idec und Swedish Orphan Biovitrum auch ein vollstndig rekombinantes langwirkendes Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein (rFIXFc) zur Behandlung von Hmophilie B. rFIXFc wird derzeit in einer offenen multizentrischen Zulassungsstudie (B-LONG) untersucht, um seine Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit bei Hmophilie-B-Patienten zu bestimmen. Fr weitere Informationen ber die Studien zu rFIXFc und rFVIIIFc besuchen Sie bitte [ www.biogenidechemophilia.com ] oder [ www.clinicaltrials.gov ].
ber Hmophilie A
Hmophilie A ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung beeintrchtigt ist. Hmophilie A tritt jhrlich bei etwa einem von 5.000 mnnlichen Neugeborenen auf und wird durch ein erheblich reduziertes bzw. fehlendes Faktor-VIII-Protein hervorgerufen, das fr die normale Blutgerinnung notwendig ist. Menschen mit Hmophilie A bentigen daher Faktor-VIII-Injektionen, um den Gerinnungsprozess wiederherzustellen und den hufigen Blutungen vorzubeugen, die andernfalls Schmerzen, irreversible Gelenkschden und lebensbedrohlichen Blutverlust verursachen knnen. Die Krankheit wird zunehmend mit dreimal wchentlichen oder alle zwei Tage erfolgenden prophylaktischen Infusionen behandelt, um eine ausreichende Menge des Gerinnungsfaktors im Blutkreislauf aufrechtzuerhalten. Langzeitstudien zeigen, dass solche Therapien die Lebenserwartung der Patienten verlngern und fortschreitende Gelenkschden erheblich verringern oder sogar komplett verhindern.
ber Biogen Idec
Biogen Idec nutzt modernste wissenschaftliche Methoden, um biologische Produkte fr die Behandlung schwerer Krankheiten zu entwickeln, herzustellen und zu vermarkten. Der Schwerpunkt liegt dabei auf neurologischen Strungen. Biogen Idec wurde im Jahr 1978 gegrndet und ist damit das lteste unabhngige Biotech-Unternehmen der Welt. Patienten aus aller Welt profitieren von seinen fhrenden Mitteln zur Behandlung von multipler Sklerose, und das Unternehmen erwirtschaftet einen Jahresumsatz von ber 4 Mrd. US-Dollar. Produktinformationen, Pressemitteilungen und zustzliche Informationen ber das Unternehmen finden Sie unter [ www.biogenidec.com ].
ber Swedish Orphan Biovitrum
Swedish Orphan Biovitrum ist ein auf Nischenprodukte spezialisiertes Pharmaunternehmen mit Sitz in Schweden und internationaler Marktprsenz. Der Schwerpunkt des Unternehmens liegt in der Bereitstellung und Entwicklung von Spezialpharmaka fr Patienten mit seltenen Erkrankungen und hohen medizinischen Bedrfnissen. Sein Portfolio umfasst ca. 60 marktgngige Produkte und eine Pipeline von klinischen Produkten in fortgeschrittenen Entwicklungsstadien. Unsere Schwerpunktbereiche sind: Hmophilie, Entzndungs-/Autoimmunkrankheiten, Fettmalabsorption, Krebs und angeborene Stoffwechselstrungen.
Swedish Orphan Biovitrum hatte im Jahr 2009 einen Pro-Forma-Umsatz von schtzungsweise 2 Mrd. schwedischen Kronen und beschftigte etwa 500 Mitarbeiter. Sein Hauptsitz befindet sich in Schweden und seine Aktien (STO: SOBI) sind an der NASDAQ OMX Stockholm notiert. Weitere Informationen finden Sie unter [ www.sobi.com ].
Safe-Harbor-Erklrung
Diese Pressemitteilung enthlt zukunftsbezogene Aussagen zur Entwicklung von Hmophilietherapien mit Langzeitwirkung, die an Wrtern wie aglaubena, aerwartena, aknnena, aplanena oder awerdena und hnlichen Ausdrcken erkennbar sein knnen. Diese Aussagen beruhen auf den derzeitigen Ansichten und Erwartungen der Unternehmen. Die Entwicklung von Arzneimitteln unterliegt einem hohen Risiko. Faktoren, aufgrund derer die tatschlichen Ergebnisse mageblich von den derzeitigen Erwartungen der Unternehmen abweichen knnten, sind unter anderem das Risiko, dass wir nicht die vollstndige vorgesehene Patientenzahl zu unseren geplanten klinischen Studien aufnehmen, dass unerwartete Bedenken aus zustzlichen Daten oder Analysen hervorgehen, dass die Aufsichtsbehrden zustzliche Informationen oder weitere Studien verlangen oder das Arzneimittel nicht zulassen oder dass die Unternehmen auf andere unerwartete Hindernisse stoen. Nhere Informationen ber die Risiken und Ungewissheiten in Verbindung mit der Arzneimittelentwicklung und den anderen Aktivitten von Biogen Idec finden Sie in den regelmigen Berichten, die Biogen Idec bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission eingereicht hat. Diese zukunftsbezogenen Aussagen gelten nur fr das Datum dieser Pressemitteilung und die Unternehmen verpflichten sich in keiner Weise zur Aktualisierung zukunftsbezogener Aussagen, sei es aufgrund neuer Informationen, zuknftiger Ereignisse oder sonstiger Umstnde.
Swedish Orphan Biovitrum ist mglicherweise gem dem schwedischen Wertpapiermarktgesetz verpflichtet, die hierin enthaltenen Informationen offenzulegen. Die Informationen wurden am 6. Dezember 2010 um 8.30 Uhr CET zur Verffentlichung herausgegeben.
Fotos/Multimedia-Galerie: [ http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=6534255&lang=de ]
Die Ausgangssprache, in der derOriginaltext verffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. bersetzungen werdenzur besseren Verstndigungmitgeliefert.Nur die Sprachversion, die im Original verffentlicht wurde, ist rechtsgltig. Gleichen Sie deshalb bersetzungen mitder originalen Sprachversion der Verffentlichung ab.
