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CAMBRIDGE, Massachusetts--([ BUSINESS WIRE ])--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) teilte heute mit, dass die US-Arzneimittelbehrde FDA den Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) fr KALYDECO^TM (Ivacaftor) angenommen und dem Antrag des Unternehmens auf ein beschleunigtes sechsmonatiges Zulassungsverfahren zugestimmt hat. KALYDECO zielt auf das fehlerhafte Protein ab, das bei einer Untergruppe von Mukoviszidosepatienten die Krankheit verursacht. Falls KALYDECO zugelassen wird, handelt es sich dabei um das erste Mittel gegen die der Mukoviszidose zugrunde liegende Ursache.

„Die Zusagen der FDA und der Europischen Arzneimittelagentur, unsere Antrge schneller als blich zu prfen, unterstreichen das erhebliche Potenzial von KALYDECO als Mittel fr Mukoviszidosepatienten."

Einem beschleunigten Zulassungsverfahren stimmt die FDA zu, wenn das Medikament erhebliche Behandlungsfortschritte verspricht oder die Behandlung von Erkrankungen ermglicht, fr die keine adquate Therapie existiert. Als Zielvorgabe fr den Abschluss des Zulassungsverfahrens der FDA wurde gem dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) der 18. April 2012 festgelegt, vier Monate vor Ablauf der sonst blichen Prfphase von zehn Monaten.

Darber hinaus gab Vertex heute bekannt, dass sein Antrag auf Marktzulassung fr KALYDECO von der Europischen Arzneimittelagentur validiert wurde. Das bedeutet, dass der Antrag vollstndig ist und das Zulassungsverfahren durch den Ausschuss fr Humanarzneimittel eingeleitet wird. Frher in diesem Jahr gab die Europische Arzneimittelagentur dem Antrag von Vertex auf ein beschleunigtes Verfahren statt, das fr neue Medikamente von besonderem Interesse fr die ffentliche Gesundheit genehmigt wird und die Dauer der Prfung durch die Agentur verkrzt.

aFalls KALYDECO zugelassen wird, handelt es sich dabei um das erste Mittel, das auf die der Mukoviszidose zugrunde liegende Ursache abzielta, erklrte Peter Mueller, Ph.D., Chief Scientific Officer und Executive Vice President, Global Research and Development, Vertex. aDie Zusagen der FDA und der Europischen Arzneimittelagentur, unsere Antrge schneller als blich zu prfen, unterstreichen das erhebliche Potenzial von KALYDECO als Mittel fr Mukoviszidosepatienten.a

Mukoviszidose wird durch fehlerhafte oder fehlende CFTR-Proteine (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, Regulator der Transmembran-Leitfhigkeit bei Mukoviszidose) aufgrund von Mutationen des CFTR-Gens hervorgerufen. Das Fehlen funktionierender CFTR-Proteine resultiert in einem gestrten Salz- und Wassertransport durch Zellmembranen in einer Reihe von Organen, darunter in der Lunge. Dies fhrt zur Ansammlung von unnormal zhem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen und eine fortschreitende Lungenschdigung hervorrufen kann.

Bei Mukoviszidosepatienten mit einer Durchlassfunktionsstrung sind CFTR-Proteine zwar an der Zelloberflche vorhanden, diese funktionieren jedoch nicht richtig. Die hufigste Form dieser Durchlassfunktionsstrung wird durch die G551D-Mutation verursacht. Ca. vier Prozent aller Mukoviszidosepatienten, d. h. rund 1.200 Menschen in den USA und 1.000 Menschen in Europa, sind vermutlich von dieser Mutation betroffen. KALYDECO soll die CFTR-Kanle auf der Zelloberflche lnger offen halten, um den Transport der Chloridionen durch die Zellmembran bei Menschen mit Durchlassmutationen zu verbessern. Gegenstand des US-Antrags ist die Zulassung von KALYDECO zur Behandlung von Patienten mit der G551D-Mutation. Der in Europa eingereichte Antrag bezieht sich auf alle Durchlassmutationen.

Die Zulassungsantrge sttzen sich auf die Ergebnisse aus den zwei Phase-3-Studien STRIVE und ENVISION, in der Mukoviszidosepatienten, die mindestens eine Kopie der G551D-Mutation aufwiesen und mit KALYDECO behandelt wurden, eine rasche, signifikante und anhaltende Verbesserung zahlreicher Krankheitsmarker, einschlielich der Lungenfunktion, erzielten. In Verbindung mit KALYDECO traten berwiegend leichte bis mige, nicht gravierende Nebenwirkungen auf. In den KALYDECO-Behandlungsgruppen brachen weniger Patienten als in den Placebogruppen die Behandlung aufgrund von Nebenwirkungen ab. Diese Daten zeigten, dass die Behandlung der zugrunde liegenden Krankheitsursache verbesserte Ergebnisse erbringen kann.

ber KALYDECO

KALYDECO (Ivacaftor, VX-770) ist das am weitesten entwickelte Medikament zur Behandlung von Mukoviszidosepatienten von Vertex. Das oral angewendete, in der Entwicklung befindliche Medikament, das als CFTR-Potentiator bekannt ist, zielt darauf ab, die Funktion des CFTR-Proteins an der Zelloberflche zu normalisieren. Dies soll dazu beitragen, die Atemwege zu hydrieren und von Schleim zu befreien. Vertex besitzt die weltweiten Rechte an der Entwicklung und Vermarktung von KALYDECO. Der Markenname KALYDECO wurde von der EMA zugelassen und von der FDA vorlufig genehmigt, fr KALYDECO selbst liegt bisher jedoch keine Marktzulassung oder Genehmigung einer Zulassungsbehrde vor.

ber die Mukoviszidose

Mukoviszidose ist eine lebensbedrohliche Erbkrankheit, von der ca. 30.000 Menschen in den USA und 70.000 Menschen weltweit betroffen sind. Das mittlere vorhergesagte berlebensalter einer an Mukoviszidose erkrankten Person liegt derzeit bei ca. 38 Jahren. Dem 2010 Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry Annual Data Report zufolge weisen ca. vier Prozent aller Mukoviszidosepatienten in den USA mindestens eine Kopie der G551D-Mutation auf. Die hufigste Form von Mukoviszidose wird durch die F508del-Mutation hervorgerufen, die bei fast 90 Prozent der Patienten vorhanden ist.

Langjhrige Kooperation mit Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)

Vertex begann sein Programm zur Erforschung von Mukoviszidose im Jahr 1998 im Rahmen einer Zusammenarbeit mit CFFT, der gemeinntzigen Tochtergesellschaft der Cystic Fibrosis Foundation mit dem Schwerpunkt auf der Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln. Diese Kooperation wurde ausgeweitet, um die Entdeckung und Entwicklung der CFTR-Modulatoren von Vertex voranzutreiben.

ber die Cystic Fibrosis Foundation

Die Cystic Fibrosis Foundation ist bei der Suche nach einem Heilmittel fr Mukoviszidose weltweit fhrend. Sie finanziert mehr Projekte zur Erforschung dieser Krankheit als jede andere Organisation und viele der heute erhltlichen Mukoviszidosemedikamente haben von der Untersttzung durch die Stiftung profitiert. Die Stiftung hat ihren Sitz in Bethesda im US-Bundesstaat Maryland und untersttzt sowie akkreditiert ein nationales Netzwerk von Pflegezentren, das von den National Institutes of Health als Modell fr die Versorgung chronisch erkrankter Patienten anerkannt wurde. Die Cystic Fibrosis Foundation ist eine durch Spenden untersttzte gemeinntzige Organisation. Weitere Informationen erhalten Sie unter [ www.cff.org ].

ber Vertex

Vertex schafft neue Mglichkeiten in der Medizin. Unser Team entdeckt, entwickelt und kommerzialisiert innovative Therapien, die Menschen mit ernsten Krankheiten ein besseres Leben ermglichen.

Die Wissenschaftler von Vertex und unsere Kooperationspartner arbeiten an neuen Arzneimitteln, um Hepatitis C, Mukoviszidose, rheumatoide Arthritis, Epilepsie und andere lebensbedrohliche Krankheiten zu heilen oder zumindest erhebliche Behandlungsfortschritte zu erzielen.

Das Unternehmen wurde vor mehr als 20 Jahren in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts gegrndet und unterhlt nun laufende weltweite Forschungsprogramme und Niederlassungen in den USA, Kanada und Grobritannien. Derzeit beschftigt Vertex mehr als 1.900 Mitarbeiter weltweit. In der Fachzeitschrift Science belegte Vertex 2011 den Spitzenplatz auf der Rangliste der besten Arbeitgeber im Bereich der Biowissenschaften.

Hinweis zu zukunftsbezogenen Aussagen

Diese Pressemitteilung enthlt zukunftsbezogene Aussagen, darunter Aussagen ber (i) das angestrebte Datum fr den Abschluss des KALYDECO-Zulassungsverfahrens der US-Arzneimittelbehrde FDA und (ii) die Zusagen der FDA und der Europischen Arzneimittelagentur, die Prfung unserer Antrge zu beschleunigen, wodurch das enorme Potenzial von KALYDECO als Mittel fr die Behandlung von Mukoviszidosepatienten unterstrichen wird. Whrend das Unternehmen die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsbezogenen Aussagen fr zutreffend hlt, knnen die tatschlichen Ergebnisse aufgrund einer Reihe von Faktoren mageblich von den durch diese zukunftsbezogenen Aussagen zum Ausdruck gebrachten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten gehren u. a. das Risiko, dass bei der Einholung der Marktzulassung fr KALYDECO durch Vertex unvorhergesehene Verzgerungen auftreten oder dass zuknftige wissenschaftliche, klinische, Wettbewerbs- oder andere Marktfaktoren das Therapiepotenzial von KALYDECO beeintrchtigen, und die anderen Risiken, die im Jahresbericht und in den Quartalsberichten unter der berschrift aRisk Factorsa aufgefhrt sind, die Vertex bei der US-amerikanischen Brsenaufsicht SEC eingereicht hat und auf der Website des Unternehmens unter [ www.vrtx.com ] abrufbar sind. Vertex verpflichtet sich nicht, die Inhalte dieser Mitteilung aufgrund neuer Informationen zu aktualisieren.

(VRTX-GEN)

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