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CAMBRIDGE, Mass.--([ BUSINESS WIRE ])--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) gab heute bekannt, dass der Ausschuss fr Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) einvernehmlich eine positive Stellungnahme abgegeben habe, in der die Zulassung von KALYDECOa" (Ivacaftor) fr Patienten mit Mukoviszidose (cystische Fibrose, CF) im Alter von mindestens 6 Jahren, die mindestens eine Kopie der G551D-Mutation im CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Gen aufweisen, empfohlen werde. KALYDECO ist das erste Therapeutikum, das auf die zugrunde liegende Ursache der Mukoviszidose abzielt. Bei der Mukoviszidose handelt es sich um eine seltene genetische Erkrankung, die durch fehlerhafte oder fehlende CFTR-Proteine hervorgerufen wird. Der Strung liegen Mutationen im CFTR-Gen zugrunde. Bei Trgern der G551D-Mutation trgt KALYDECO zu einer normaleren Funktion des fehlerhaften CFTR-Proteins bei. Schtzungen zufolge leben in Europa 1.100 Menschen, die diese Mutation aufweisen.

„Seit 1998 widmet sich Vertex der Entwicklung von neuen Arzneimitteln zur urschlichen Behandlung der Mukoviszidose"

Die Stellungsnahme des CHMP beruhte auf den positiven Ergebnissen von zwei weltweit durchgefhrten Phase-3-Studien, in denen bei Behandlung mit KALYDECO beispiellose Verbesserungen hinsichtlich der Atmung und anderer Parameter der Erkrankung bei Patienten im Alter von mindestens 6 Jahren, die diese besondere Genmutation aufweisen, nachgewiesen werden konnten. Die mit KALYDECO behandelten Patienten zeigten im Vergleich zu Placebo signifikante und anhaltende Verbesserungen der Lungenfunktion, Gewichtszunahme und Verbesserung gewisser Lebensqualittsparameter. Auch war die Wahrscheinlichkeit von akuten Verschlechterungen der Lungensymptome und a"befunde der Erkrankung (Exazerbationen), die hufig eine antibiotische Behandlung und Krankenhausaufenthalte bedingen, bei Patienten, die KALYDECO einnahmen, um 55 Prozent geringer im Vergleich zu Placebo. In den KALYDECO-Behandlungsgruppen brachen weniger Patienten die Behandlung aufgrund unerwnschter Ereignisse ab als in den Placebogruppen. Die Mehrheit der im Zusammenhang mit KALYDECO beobachteten unerwnschten Ereignisse waren leicht bis mittelschwer. Zu den am hufigsten bei KALYDECO-Einnahme beobachteten unerwnschten Ereignissen gehrten Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege (Erkltung), Magenschmerzen und Durchfall.

aTrotz der groen Fortschritte bei der Behandlung der Mukoviszidose, die in den letzten Jahrzehnten gemacht wurden, behandeln wir immer noch nur die Symptome und Komplikationen der Erkrankunga, so Dr. Stuart Elborn, KALYDECO-Prfer und President der European Cystic Fibrosis Society. aKALYDECO stellt einen grundstzlich andersartigen Behandlungsansatz bei Mukoviszidose dar, da es auf die Krankheitsursache abzielt. In klinischen Studien konnten KALYDECO Patienten mit einer besonderen genetischen Mutation zu freierer Atmung, Gewichtszunahme und gesteigertem allgemeinem Wohlbefinden verhelfen.a

Die befrwortende Stellungnahme des CHMP wird jetzt von der Europischen Kommission, die befugt ist, Arzneimittel in der Europischen Union zuzulassen, geprft. Die Europische Kommission folgt in der Regel der Empfehlung des CHMP und erteilt blicherweise innerhalb von drei bis vier Monaten die Marktzulassung.

aSeit 1998 widmet sich Vertex der Entwicklung von neuen Arzneimitteln zur urschlichen Behandlung der Mukoviszidosea, so Peter Mueller, Ph.D., Chief Scientific Officer und Executive Vice President Global Research and Development bei Vertex. aKALYDECO stellt einen wichtigen Erfolg im Rahmen dieser laufenden Anstrengungen dar. Wir freuen uns auf eine Zusammenarbeit mit der Europische Arzneimittel-Agentur, die darauf abzielt, dass KALYDECO, unser erstes neues Medikament in Europa, Mukoviszidose-Patienten so bald wie mglich zur Verfgung steht.a

KALYDECO wurde im Rahmen eines gemeinsamen Projekts mit Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., der gemeinntzigen Wirkstofffindungs- und Arzneimittelentwicklungstochtergesellschaft der Cystic Fibrosis Foundation, entdeckt.

ber die Mukoviszidose

Mukoviszidose ist eine seltene, lebensbedrohliche Erbkrankheit, von der in Europa ca. 30.000 Menschen und weltweit rund 70.000 Menschen betroffen sind. Die mittlere Lebenserwartung eines an Mukoviszidose leidenden Menschen liegt derzeit bei etwa 38 Jahren. Allerdings ist das mediane Todesalter weiterhin in der Mitte des zweiten Lebensjahrzehnts angesiedelt. Es sind mehr als 1.800 Mutationen im CFTR-Gen bekannt. Einige davon, die durch einen Gen- oder Genotyp-Test festgestellt werden knnen, fhren zu Mukoviszidose, da die hergestellten CFTR-Proteine nicht funktionieren oder in unzureichender Zahl an der Zelloberflche vorhanden sind. Das Fehlen funktionstchtiger CFTR-Proteine fhrt zu einem mangelhaften Salz- und Wasseraustausch in den Zellen einer Reihe von Organen, darunter auch die Lunge. Dies fhrt zur Ansammlung von krankhaft dickem, klebrigem Schleim, in dessen Folge chronische Lungeninfektionen mit fortschreitender Schdigung der Lunge auftreten knnen.

Bei einigen Menschen finden sich zwar CFTR-Proteine an der Zelloberflche, doch sind diese in ihre Funktion gestrt. Eine Art dieser Dysfunktion ist als G551D-Mutation bekannt.

ber KALYDECO

KALYDECOa" (Ivacaftor) ist das erste Therapeutikum, das auf die zugrunde liegende Ursache der Mukoviszidose abzielt. Im Januar 2012 erhielt KALYDECO (150 mg, q12h) die Zulassung der US-amerikanischen Arzneimittelbehrde (FDA) fr den Einsatz bei Menschen mit Mukoviszidose im Alter von mindestens 6 Jahren, die mindestens eine Kopie der G551D-Mutation im CFTR-Gen aufweisen. Bei rund 600 Mukoviszidose-Patienten wurde seitdem eine Behandlung mit KALYDECO eingeleitet.

Vertex behlt die weltweiten Entwicklungs- und Vermarktungsrechte an KALYDECO.

Indikation und wichtige Sicherheitsinformationen

KALYDECO (150 mg, q12h) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das fr die Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose (CF) im Alter von mindestens 6 Jahren eingesetzt wird, die eine bestimmte Mutation im CFTR-Gen, die sogenannte G551D-Mutation, aufweisen.

KALYDECO ist nicht fr die Behandlung von Menschen mit Mukoviszidose aufgrund anderer Mutationen im CFTR-Gen vorgesehen. Es ist nicht wirksam bei CF-Patienten mit zwei Exemplaren der F508del-Mutation (F508del/F508del) im CFTR-Gen.

Es ist nicht bekannt, ob KALYDECO bei Kindern unter 6 Jahren sicher und wirksam ist.

KALYDECO sollte nicht zusammen mit bestimmten Arzneimitteln eingenommen werden, darunter die antibiotischen Wirkstoffe Rifampin und Rifabutin, Epilepsie-Arzneimittel Phenobarbital, Carbamazepin oder Phenytoin) und pflanzliche Johanniskrautprparate.

KALYDECO kann schwere Nebenwirkungen verursachen. Hohe Leberenzymwerte sind bei Patienten aufgetreten, die mit KALYDECO behandelt wurden oder ein Placebo erhielten. Eine regelmige berwachung wird empfohlen.

Die hufigsten Nebenwirkungen, die mit KALYDECO in Verbindung gebracht wurden, waren Kopfschmerzen, Infektionen der oberen Atemwege (Erkltung), einschlielich Halsschmerzen, verstopfte Nase oder Nasennebenhhlen und Laufnase, Magen- oder Bauchschmerzen, Durchfall, Hautausschlge, belkeit und Schwindelgefhl.

Diese Liste der mglichen Nebenwirkungen von KALYDECO ist nicht vollstndig. Patienten sollten ihren Arzt oder Gesundheitsberater ber jegliche strende oder anhaltende Nebenwirkungen informieren.

Die vollstndige US-Fachinformation zu KALYDECO finden Sie unter [ www.KALYDECO.com ].

Langjhrige Zusammenarbeit mit Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)

Vertex begann sein Forschungsprogramm ber Mukoviszidose 1998 im Rahmen einer Zusammenarbeit mit CFFT, der gemeinntzigen Tochtergesellschaft der Cystic Fibrosis Foundation, die sich mit der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln befasst. Diese Zusammenarbeit wurde ausgeweitet, um die Erforschung und Entwicklung der CFTR-Modulatoren von Vertex beschleunigt voranzutreiben.

ber die Cystic Fibrosis Foundation

Die Cystic Fibrosis Foundation ist die weltweit fhrende Organisation bei der Suche nach einem Heilmittel fr Mukoviszidose. Die Stiftung finanziert mehr Projekte in der Mukoviszidoseforschung als jede andere Organisation und fast alle heute erhltlichen Mukoviszidosemedikamente wurden durch ihre Untersttzung mglich gemacht. Die Stiftung hat ihren Hauptsitz in Bethesda im US-Bundesstaat Maryland. Sie untersttzt und akkreditiert auch ein US-weites Netz von Pflegezentren, das von den National Institutes of Health als Modell fr die Pflege chronisch erkrankter Patienten anerkannt wurde. Die CF Foundation ist eine gemeinntzige Organisation, die durch Spenden untersttzt wird. Weitere Informationen erhalten Sie unter [ www.cff.org ].

ber Vertex

Vertex schafft neue Mglichkeiten in der Medizin. Unser Team entdeckt, entwickelt und kommerzialisiert innovative Therapien, die Menschen mit ernsten Krankheiten ein besseres Leben ermglichen.

Die Wissenschaftler von Vertex und unsere Kooperationspartner arbeiten an neuen Arzneimitteln, um Hepatitis C, Mukoviszidose, rheumatoide Arthritis, Epilepsie und andere lebensbedrohliche Krankheiten zu heilen oder zumindest erhebliche Behandlungsfortschritte zu erzielen.

Das Unternehmen wurde vor mehr als 20 Jahren in Cambridge im US-Bundesstaat Massachusetts gegrndet und unterhlt nun laufende weltweite Forschungsprogramme und Niederlassungen in den USA, Grobritannien und Kanada. Derzeit beschftigt Vertex mehr als 2.000 Mitarbeiter weltweit. In der Fachzeitschrift Science belegte Vertex 2011 den Spitzenplatz auf der Rangliste der besten Arbeitgeber im Bereich der Biowissenschaften.

Hinweis zu zukunftsbezogenen Aussagen

Diese Pressemitteilung enthlt zukunftsbezogene Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995, darunter Aussagen dahingehend, dass (i) die Europische Kommission in der Regel den Empfehlungen des CHMP folge und blicherweise eine Marktzulassung innerhalb von drei bis vier Monaten erteile, und (ii) Vertex mit der Europischen Arzneimittel-Agentur an einer schnellen Einfhrung von KALYDECO arbeite, damit das Prparat Mukoviszidose-Patienten mglichst bald zur Verfgung steht. Obwohl Vertex die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsbezogenen Aussagen fr zutreffend hlt, knnen die tatschlichen Ergebnisse aufgrund einer Reihe von Faktoren mageblich von den in diesen zukunftsbezogenen Aussagen zum Ausdruck gebrachten Erwartungen abweichen. Zu diesen Risiken und Unwgbarkeiten gehren unter anderen, dass die Erteilung der Marktzulassung fr KALYDECO durch die Europische Kommission sich in unvorhergesehener Weise verzgert, sowie sonstige Risiken, die im Jahresbericht und in den Quartalsberichten jeweils unter der berschrift aRisk Factorsa (Risikofaktoren) aufgefhrt sind, die Vertex bei der US-amerikanischen Brsenaufsicht SEC eingereicht hat und die auf der Website des Unternehmens unter [ www.vrtx.com ] abrufbar sind. Vertex bernimmt keinerlei Verpflichtung, den Inhalt dieser Pressemitteilung aufgrund neuer Informationen zu aktualisieren.

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