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CAMBRIDGE,Mass. (tats-Unis)--([ BUSINESS WIRE ])--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annonc aujourd'hui que la section europenne du Comit des mdicaments usage humain(CHMP) a mis un avis favorable unanime qui recommande l'approbation du KALYDECOa" (Ivacaftor) pour les sujets de six ans et plus atteints de fibrose kystique, ou mucoviscidose, possdant au moins une copie du gneG551D de mutation de la rgulation de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose(CFTR). KALYDECO est le premier mdicament capable de traiter la cause sous-jacente de la mucoviscidose, maladie gntique peu rpandue rsultant de la dfaillance ou de l'absence des protines du rgulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose(CFTR). Chez les sujets porteurs de la mutationG551D, le KALYDECO aide la protine dfaillante duCFTR fonctionner plus normalement. On estime 1100 le nombre de personnes porteuses de cette mutation enEurope.

«Si on observe de grands progrs dans le traitement de la mucoviscidose pendant les dernires dcennies, nous ne faisons toujours que traiter les sympt'mes et les complications de la maladie»

L'avis du CHMP est fond sur les rsultats concluants de deux tudes gnrales de phase3 au cours desquelles le KALYDECO a indiqu des amliorations respiratoires sans prcdent et d'autres mesures de la maladie chez des sujets gs de sixans et plus porteurs d'une mutation gntique donne. Les personnes traites auKALYDECO ont connu des amliorations importantes et constantes de leurs voies respiratoires, de leur gain en poids et d'une certaine amlioration des mesures de la qualit de vie comparativement aux personnes du groupe placebo. De plus, les personnes ayant pris le KALYDECO taient 55pour cent moins susceptibles de souffrir d'exacerbations pulmonaires ou de priodes d'aggravations des signes et sympt'mes de la maladie qui ncessitent souvent le traitement par antibiotique et des visites l'h'pital que ceux qui avaient reu le placebo. Moins de participants des groupes de traitement auKALYDECO ont suspendu le traitement en raison d'vnements indsirables que chez les groupes placebo. Les vnements indsirables associs auKALYDECO variaient de gravit lgre modre. Les vnements indsirables qu'on observe le plus souvent lors de la prise duKALYDECO comprennent la cphale, l'infection des voies ariennes suprieures(rhumesimple), les douleurs abdominales etladiarrhe.

Si on observe de grands progrs dans le traitement de la mucoviscidose pendant les dernires dcennies, nous ne faisons toujours que traiter les sympt'mes et les complications de la maladie, indique StuartElborn,M.D., chercheur associ auKALYDECO et prsident de la EuropeanCysticFibrosisSociety(ECFS). LeKALYDECO constitue une voie fondamentalement diffrente de celle que nous avons emprunte pour le traitement de la mucoviscidose, car elle cible la cause sous-jacente de la maladie. Lors d'essais cliniques, le KALYDECO a aid les sujets porteurs d'une mutation gntique spcifique faciliter la respiration, gagner du poids et mieux se sentir en gnral.

L'avis favorable duCHMP sera maintenant soumis l'examen de la Commissioneuropenne, laquelle est confr le pouvoir d'approuver les mdicaments de l'Unioneuropenne. La Commissioneuropenne respecte gnralement les recommandations du CHMP et fait gnralement connatre son approbation de la mise en march dans les trois ouquatremois.

Ds1998, Vertex s'est engage dvelopper de nouveaux mdicaments pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique, indique Peter Mueller,Ph.D., conseiller scientifique en chef et premier vice-prsident, Recherche et dveloppementa" Affaires mondiales, chezVertex. Le KALYDECO constitue un succs important dans cet effort continu. Nous souhaitons travailler en collaboration avec l'Agenceeuropennedesmdicaments pour offrir KALYDECO, notre premier et nouveau mdicament enEurope, aux sujets atteints de fibrosekystique aussi t'tque possible.

LeKALYDECO a t dcouvert dans le cadre d'une collaboration avec CysticFibrosisFoundationTherapeutics,Inc., organisme sans but lucratif consacr la dcouverte et au dveloppement de mdicaments affili la CysticFibrosisFoundation.

propos de la mucoviscidose

La fibrose kystique, ou mucoviscidose, est une maladie gntique rare pouvant s'avrer mortelle qui affecte environ 35000personnes enEurope et 70000personnes sur la plante. Aujourd'hui, la moyenne estime 38ans l'ge de survie d'un sujet atteint de mucoviscidose, bien que l'ge moyen du dcs de cette maladie demeure la mi-vingtaine. On rpertorie plus de 1800mutations gntiques connues du rgulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose( CFTR). Certaines de ces mutations, qui peuvent tre dtermines par un test gntique ou gnotypique, entranent la mucoviscidose en dveloppant des protines duCFTR dfaillantes ou trop peu nombreuses la surface cellulaire. L'absence de protinesdu CFTR fonctionnelles entrane un faible flux d'eau et de sel en provenance ou destination des cellules d'un certain nombre d'organes, dont les poumons. Il se forme ainsi un mucus pais et collant pouvant causer une infection pulmonaire chronique et une lsion pulmonaire progressive.

Chez certaines personnes, les protines duCFTR sont prsentes la surface des cellules, mais accusent un dysfonctionnement. La mutation communment appeleG551D constitue un type dece dysfonctionnement.

propos du KALYDECO

KALYDECOa" (Ivacaftor) est le premier traitement ciblant visant la cause sous-jacente de la mucoviscidose. L'usage du KALYDECO (150mg, q12h) a t approuv par l'autorit amricaine en matire d'aliments et de mdicaments, la U.S.FoodandDrugAdministration, enjanvier2012 pour les sujets de six ans et plus atteints de mucoviscidose qui sont porteurs d'au moins une copie de la mutationG551D du gne CFTREnviron 600personnes atteintes de la mucoviscidose ont commenc le traitement au KALYDECOdepuis.

Vertex dtient les droits mondiaux de dveloppement et de commercialisation du KALYDECO.

Indication et informations importantes relatives la scurit

Le KALYDECO (150 mg, q12h) est un mdicament sur ordonnance utilis pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients gs de 6 ans ou plus qui sont porteurs daune certaine mutation de leur gne CFTR appele mutation G551D.

Le KALYDECO ne doit pas tre utilis chez les personnes atteintes de mucoviscidose provoque par daautres mutations du gne CFTR. Il naest pas efficace chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs de deux copies de la mutation F508del (F508del/F508del) dans le gne CFTR.

On ignore si le KALYDECO est sr et efficace chez les enfants de moins de 6 ans.

Le KALYDECO ne doit pas tre utilis avec certains mdicaments, notamment les antibiotiques rifampine et rifabutine ; les mdicaments servant traiter les crises dapilepsie (phnobarbital, carbamazpine ou phnytone) et le supplment base de plantes millepertuis.

Le KALYDECO peut provoquer des effets secondaires graves. Des cas de taux levs d'enzymes hpatiques dans le sang sont survenus chez les patients prenant du KALYDECO ainsi que chez ceux recevant un placebo. Des valuations rgulires sont recommandes.

Les effets indsirables les plus courants associs au KALYDECO incluent : maux de tte ; infections des voies respiratoires suprieures (rhume ordinaire) dont des congestions de la gorge, nasales ou des sinus ainsi que le nez qui coule ; douleurs abdominales (estomac) ; diarrhe ; ruptions cutanes ; nauses et vertiges.

Il ne saagit pas l daune liste exhaustive des effets secondaires possibles du KALYDECO. Les patients doivent informer leurs prestataires de soins de sant de tout effet secondaire qui les drange ou qui ne disparat pas.

Veuillez consultez l'information posologique complte des tats-Unis pour le KALYDECO au [ www.KALYDECO.com ].

Historique de la collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)

Vertex a dmarr son programme de recherche sur la mucoviscidose en 1998 dans le cadre daune collaboration avec CFFT, la socit affilie de dcouverte et de dveloppement de mdicaments, but non lucratif, de la Cystic Fibrosis Foundation. Cette collaboration a t tendue afin de soutenir la dcouverte et le dveloppement acclrs des modulateurs de la protine CFTR de Vertex.

propos de la Cystic Fibrosis Foundation

La CysticFibrosisFoundation est le chef de file mondial de la recherche d'un remde contre la mucoviscidose. La CFFoundation finance la recherche sur la mucoviscidose plus que toute autre organisation, et a permis la mise sur le march de presque tous les mdicaments contre la mucoviscidose. tablie Bethesda,Md., auxtats-Unis, la CFFoundation finance aussi et accrdite un rseau national de centres de soins reconnu par les NationalInstitutesofHealth comme un modle exemplaire des soins de de la maladie chronique. La CFFoundation est un organisme but non lucratif charg d'amasser des dons. Pour plus d'information, consultez [ www.cff.org ].

Vertex en bref

Vertex cre de nouvelles possibilits dans le domaine de la mdecine. Nos quipes dcouvrent, dveloppent et commercialisent des thrapies innovantes pour que les personnes atteintes de maladies graves puissent vivre mieux.

Les chercheurs de Vertex et nos collaborateurs travaillent sur de nouveaux mdicaments pour gurir ou amliorer significativement le traitement des hpatites C, de la mucoviscidose, de la polyarthrite rhumatode, de l'pilepsie et d'autres maladies potentiellement mortelles.

Fonde il y a plus de 20 ans Cambridge, dans le Massachusetts, la socit Vertex dispose dornavant de programmes et de sites de recherche mondiaux aux tats-Unis, au Royaume Uni et au Canada. Aujourdahui, Vertex emploie plus de 2 000 personnes travers le monde, et le magazine Science a class la socit en premire position de sa liste 2011 des principaux employeurs dans le secteur des sciences de la vie.

Note spciale concernant les dclarations prospectives

Le prsent communiqu de presse contient des noncs prospectifs dans le sens dfini par la loi PrivateSecuritiesLitigationReformAct de1995, y compris les dclarations concernant (i)la Commissioneuropenne qui suivent gnralement les recommandations du CHMP et qui noncent habituellement dans les trois quatre mois, et concernant ii)la collaboration de Vertex avec l'Agenceeuropennedesmdicaments pour rendre KALYDECO accessible aux patients atteints de mucoviscidose aussi t't que possible. Bien que Vertex considre que les noncs prospectifs contenus dans le prsent communiqu de presse sont exacts, un certain nombre de facteurs sont susceptibles d'influer sur les rsultats ou les vnements rels, et ces derniers pourraient diffrer considrablement de ceux envisags dans de tels noncs prospectifs. Ces risques et ces incertitudes notamment que Vertex pourrait devoir retarder la mise en march du KALYDECO en raison de retards imprvisibles de l'obtention de l'approbation de la Commissioneuropenne et d'autres risques dcrits la section sur les facteurs de risque du rapport annuel de Vertex, des rapports trimestriels soumis la SecuritiesandExchangeCommission, autoritamricaine des valeurs mobilires, et sur le siteWeb de l'entreprise au [ www.vrtx.com ]. Vertex rejette toute obligation de mettre jour les renseignements contenus dans le prsent communiqu de presse si de nouvelles informations venaient tre mises disposition.

Le texte du communiqu issu daune traduction ne doit daaucune manire tre considr comme officiel. La seule version du communiqu qui fasse foi est celle du communiqu dans sa langue daorigine. La traduction devra toujours tre confronte au texte source, qui fera jurisprudence.